Zolgensma деб аталувчи бу дори умуртқа мушаги атрофиясини даволайди.

Умуртқа мушаги атрофияси билан туғилган болаларни илк ҳафтадаёқ ген терапияси билан даволайдиган ушбу дори 2 125 000 АҚШ доллари туради. Компаниянинг айтишича, бугунги кунгача 150 бемор клиник синовлар ва турли дастурлар орқали ушбу дорини қабул қилган.

Кейинги йилларда турли ирсий касалликларни даволашда ген терапияси методларига эътибор кучаймоқда. Ген терапияси орқали касалликка сабаб бўлувчи ген ўрнига ҳужайрага унинг ўрнини босувчи ген киритилади ёки касал ген “ўчириб қўйилади”. Ген терапияси ўта оғир, тузалиши деярли имконсиз касалликларни, дейлик, гемофилия, лейкемияни даволаш учун янгича усул сифатида таклиф қилинса-да, аммо етарлича оммалашмаган.